Innovations thérapeutiques : évolutions et tendances

Les progrès fulgurants de la biologie moléculaire et de la génétique, l'émergence de nouvelles méthodes d'études des maladies, la montée en puissance de la bioinformatique nous ont donné l'espoir tout au long des vingt dernières années que l'innovation thérapeutique allait connaître une efficacité nouvelle. Qu'en est-il ? Certains domaines comme la cancérologie ont largement bénéficié de ces avancées et l'arsenal thérapeutique a été largement renouvelé dans ce domaine, y compris avec l'arrivée de nouveaux traitements adaptés aux spécificités des nombreux et différents types de tumeurs, annonçant une médecine dite personnalisée, adaptée à chacun, mais souvent à des coûts qui mettent en danger les budgets de santé.

D'autres domaines thérapeutiques sont au point mort. Nous attendons toujours des médicaments efficaces pour traiter la maladie d'Alzheimer et devant la résistance des bactéries aux « vieux » antibiotiques, nous constatons que notre arsenal thérapeutique n'a pas été renouvelé. L'épidémie actuelle du virus Ébola nous rappelle que nous n'avons pas d'antiviraux ou de vaccins efficaces pour traiter de nombreuses maladies virales. Trente ans après l'identification du virus du Sida, nous n'avons toujours pas de vaccin pour lutter contre cette maladie.

Les coûts de l'innovation thérapeutique sont de plus en plus élevés et les grands groupes pharmaceutiques abandonnent des domaines devenus peu rentables par rapport aux investissements nécessaires. Avec la mondialisation industrielle, la production de médicaments classiques quitte de plus en plus les pays développés pour se focaliser dans quelques usines en Inde ou en Chine. Qu'il advienne un incident dans l'une de ces usines et c'est l'approvisionnement d'intermédiaires clés dans la synthèse de médicaments essentiels qui est bloqué, conduisant à des ruptures d'approvisionnement sur les étagères de nos pharmacies.

Les grands groupes pharmaceutiques deviennent des acheteurs de candidats-médicaments ayant passé la phase critique de la validation de l'activité chez les premiers patients, se calant sur une stratégie proche de celles des grands groupes de la distribution des produits alimentaires, reportant la prise de risques chez les « producteurs », en l'occurrence les chercheurs et les créateurs de start-up. Qui va financer la « vallée de la mort » dans l'innovation thérapeutique en France ? Cette phase cruciale de la création de nouveaux médicaments, entre la recherche fondamentale et la preuve de l'activité chez l'homme est celle de tous les risques. Elle s'allonge de plus en plus et devient difficilement compatible avec la durée et les retours sur investissement du capital-risque habituel. De toute évidence, les États-Unis ont su mettre en place les outils permettant d'assurer le financement de l'innovation thérapeutique. Les sociétés de biotechnologies américaines des années 1980-1990 sont maintenant les laboratoires des grands groupes pharmaceutiques et le tropisme des groupes européens vers cette partie du monde n'est pas près d'être modifié. Dans les domaines thérapeutiques délaissés par les grands groupes pharmaceutiques, nous avons certainement besoin de fondations alimentées par une défiscalisation de l'ISF, ou tout autre mode d'attraction de moyens financiers venant des personnes aisées que l'on souhaite garder dans notre pays.

Nous avons trop peu d'exemples de réussite dans l'innovation thérapeutique en France pour nous abstenir d'une profonde réflexion sur la création de médicaments dans notre pays qui a été un acteur majeur dans le domaine du médicament pendant une partie importante du xx^e siècle. En libérant les centres de recherche industrielle de la loi des 35 heures, nous nous donnerions un peu plus de chance pour éviter leur fermeture sur notre territoire et, pourquoi pas, redevenir attractifs pour les grands groupes internationaux en ciblant mieux le crédit-impôt recherche sur l'innovation et l'articulation avec la recherche fondamentale. Évitons de créer un « plan médicament », car l'innovation thérapeutique a plus besoin des talents des créateurs que des discours et des présentations de « spécialistes de comités » qui n'ont jamais été en situation réelle d'innovation.

La création de médicaments n'est pas liée à la présence de ressources naturelles ou des conditions climatiques : c'est une activité purement cérébrale qui ne dépend que de l'écosystème ambiant et d'un soutien réel à l'innovation et aux talents.

L'ensemble de ces différents points a été abordé tout au long des huit cours (un séminaire étant associé à chacun de ces cours) et d'un colloque de clôture.