De la physiopathologie au traitement de maladies monogéniques

De la physiopathologie au traitement de maladies monogéniques 1/2

Introduction : quelques succès « classiques » dans le traitement de maladies génétiques, et des problèmes imprévus (Phénylcétonurie, Hémophilie A, Enzymothérapies substitutives…).