De la physiopathologie au traitement de maladies monogéniques

De la physiopathologie au traitement de maladies monogéniques 1/2

Thérapie génique : quelques essais cliniques en préparation. (Huntington et Myotonie dystrophique, Leucodystrophie métachromatique, Atrophie optique de Leber). Thérapies pharmacologiques specifiques de mutations : suppresseurs de mutations non -sens, chaperones.