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Une homéoprotéïne pour lutter contre la sclérose latérale amyotrophique obtient le statut de médicament orphelin auprès de la FDA

La société BrainEver, associée dans le cadre d’un laboratoire commun (Labcom) au Collège de France, au CNRS, et à l’Inserm, vient de bénéficier de la reconnaissance par la Food and Drug Administration américaine (FDA) de la protéine Engrailed-1 (BREN-02), pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Schéma : Après internalisation, la protéine Engrailed-1 agit à différents niveaux pour protéger les neurones cibles
© Alain Prochiantz/BrainEver. Après internalisation, la protéine Engrailed-1 agit à différents niveaux pour protéger les neurones cibles.

Ce Labcom est dirigé par Alain Prochiantz, titulaire de la chaire Processus morphogénétiques (2007-2019) du Collège de France, et par Ariel di Nardo pour le CNRS. Alain Prochiantz est également le directeur scientifique de BrainEver qui se spécialise dans le développement, en psychiatrie et neurologie, de protéines thérapeutiques dérivées de facteurs de transcription de la famille des homéoprotéines. 

La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin aux États-Unis reconnaît le potentiel thérapeutique de Engrailed-1 et permettra à BrainEver de bénéficier de mesures et d'avantages, notamment d'une période d'exclusivité de commercialisation de sept ans si la protéine est approuvée dans le traitement de la SLA.