Thérapie génique : quelques essais cliniques en préparation. (Huntington et Myotonie dystrophique, Leucodystrophie métachromatique, Atrophie optique de Leber). Thérapies pharmacologiques specifiques de mutations : suppresseurs de mutations non -sens, chaperones.
16:00 à 17:00
Cours
De la physiopathologie au traitement de maladies monogéniques (5)
Jean-Louis Mandel
